被排除在治疗之外？只有一小部分早期阿尔茨海默病患者有资格使用新药-这是号

根据最近的一项研究，只有一小部分有早期阿尔茨海默病症状的老年人有资格接受新的单克隆抗体治疗。该研究强调需要更广泛的临床试验标准和更多不同人群的代表性。

在阿尔茨海默病的初期阶段，有资格接受最新的单克隆抗体治疗的老年人比例有限，该疗法旨在针对大脑中的淀粉样蛋白- β沉积，这是阿尔茨海默病的初步指标。

这项研究结果最近发表在美国神经病学学会的医学杂志《神经病学》上。这些药物的临床试验结果只能在阿尔茨海默病的早期症状阶段、轻度认知障碍或由阿尔茨海默病引起的轻度痴呆患者中获得。

在研究期间，两种单克隆抗体lecanemab和aducanumab已获得FDA的加速批准。最近，已被证明可以减缓疾病进展的lecanemab已获得FDA的传统批准。

“有希望这些治疗阿尔茨海默氏症的新疗法可能会减缓许多人的疾病进展，尽管事实仍然是这些药物只在患有早期疾病的人身上进行了研究，”研究作者Maria Vassilaki说，她是明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所的医学博士，也是美国神经病学学会的成员。“导致FDA加速批准这些疗法的临床试验的纳入和排除标准构成了如何邀请或阻止人们接受这些药物的基础。我们的研究估计，只有一小部分因阿尔茨海默病而出现早期认知障碍的老年人可能有资格接受针对大脑中淀粉样蛋白?的单克隆抗体治疗。”

该研究包括237名年龄在50至90岁之间的人，他们有轻度认知障碍或轻度痴呆，他们的脑部扫描显示淀粉样β斑块数量增加。研究人员随后研究了莱卡耐单抗和阿杜坎单抗临床试验的资格标准。

对于莱卡耐单抗，临床试验纳入标准需要在各种思维和记忆测试中获得特定分数，以及身体质量指数在17至35之间。研究人员发现，112人(47%)符合参加临床试验的纳入标准。然后，研究人员研究了临床试验排除因素，即可能使人们没有资格参加试验的因素，包括多种健康因素，如中风、心血管疾病、癌症史，或脑部扫描结果显示异常，如年老、脑出血或因血液供应不足造成的脑损伤。研究人员发现，在排除后，只有19人，即8%的人有资格参加莱卡耐布试验。

然而，在修改排除标准以包括所有轻度认知障碍的参与者，并且不应用额外的记忆和思维测试结果后，17%的轻度认知障碍参与者将有资格参加试验。

对于aducanumab，临床试验纳入标准需要在思维和记忆测试中获得特定分数，参与者年龄在50至85岁之间。研究人员发现，104人(44%)符合参加临床试验所需的特征。在进一步检查了由于多种健康因素(包括中风、心血管疾病、未控制的高血压、癌症史或脑部扫描结果)而将被排除在试验之外的患者后，研究人员发现，只有12人(仅占5%)有资格接受aducanumab试验。

Vassilaki指出，老年黑人和西班牙裔在临床试验中的代表性不足，尽管他们更有可能患有阿尔茨海默氏症或其他痴呆症，而且临床试验的参与者需要代表所有有认知障碍风险的人。

Vassilaki说:“我们的研究结果显示，只有一小部分患有早期阿尔茨海默病的人可能有资格接受治疗，这主要是由于老年人常见的慢性健康状况和脑部扫描异常。”“一般来说，临床试验参与者比普通人更健康。在这些疗法可能更广泛地应用于阿尔茨海默病患者之前，需要进一步的研究来检查针对淀粉样蛋白斑块的单克隆抗体在更大、更多样化的人群以及不太健康的人群中的安全性和有效性。”

参考文献:Rioghna R Pittock, Jeremiah Aakre, Anna M Castillo, Vijay K Ramanan, Walter K. Kremers, Clifford R. Jack, Prashanthi Vemuri, Val J. Lowe, David S Knopman, Ronald C . Petersen, Jonathan grafff - radford和Maria Vassilaki, 2023年8月16日，《神经学》。DOI: 10.1212 / WNL.0000000000207770

本研究的一个局限性是参与者主要是白人。Vassilaki说，在更多样化的人群中评估这些资格标准将是至关重要的。

这项研究得到了美国国立卫生研究院、美国国家老龄化研究所、梅奥诊所亚历山大家族阿尔茨海默病研究教授、梅奥医学教育和研究基金会、利斯顿奖、GHR基金会和舒勒基金会的支持。