研究为血液疾病的基因治疗提供了新的线索

密歇根医学院、费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的专家正在研究通过基因疗法治疗镰状细胞性贫血等血液疾病的新方法。这项研究发表在《科学》杂志上。

为了治愈血液病，患者必须接受大剂量化疗和骨髓移植。这需要受体和供体的免疫系统匹配，但约30%的患者没有匹配。即使他们这样做了供体免疫系统也会攻击病人，移植物抗宿主病。

基因疗法可以纠正患者自身细胞中的突变，但仍然需要化疗和移植患者自身已纠正的细胞。这项新的研究表明，血液干细胞可以通过一次治疗在骨髓中进行基因工程改造。

共同第一作者Michael triiebwasser，医学博士，儿科血液学和肿瘤学临床讲师，报告说:“这是第一次在我们一生中创造血液和免疫系统的血液干细胞可以在骨髓中进行基因工程。

“这项技术可用于纠正引起疾病的突变，例如导致全球约750万人患有镰状细胞性贫血的单一突变，还可用于通过信使RNA (mRNA)控制干细胞。为了做到这一点，我们使用了一种类似于辉瑞COVID mRNA疫苗的纳米颗粒，但它被设计成专门寻找这些干细胞。”

患者接受基因治疗的风险凸显了改进治疗的必要性。此外，消除对体外干细胞收集和治疗的需要可以降低患者的成本，并改善许多患者获得关键基因治疗的机会。

“与目前的方法相比，这种方法高度灵活，并且在治疗血液外的干细胞时降低了毒性。这将有望导致干细胞校正方法的改进。

“最终目标是在干细胞留在体内时进行同样的基因校正。这将为资源有限的国家打开治疗的大门，这些国家没有骨髓移植的基础设施，而且成本过高。”

更多信息:Laura Breda等人，mRNA递送修饰体内造血干细胞，Science(2023)。DOI: 10.1126 /科学。ade6967期刊信息:Science

由密歇根大学提供
引用:研究为血液疾病的基因治疗提供了新的思路(2023,8月10日) 作品受版权保护。除为私人学习或研究目的而进行的任何公平交易外，未经书面许可，不得转载任何部分。的有限公司 内容仅供参考之用。